（2023年7月20日，北京）楊森中國宣布，旗下創(chuàng)新藥物斯耐瑞?（富馬酸貝達(dá)喹啉片，英文商品名：SIRTURO?，英文通用名：bedaquiline Fumarate Tablets）獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，作為聯(lián)合治療的一部分，用于12歲至<18歲且體重≥30kg的青少年耐多藥肺結(jié)核治療。

據(jù)世界衛(wèi)生組織《2022年全球結(jié)核病報(bào)告》顯示，2021年中國新發(fā)結(jié)核人數(shù)居全球第三位，其中，新發(fā)耐藥結(jié)核人數(shù)約為3.3萬，位列全球七大耐藥結(jié)核病高負(fù)擔(dān)國家之中[1]。兒科結(jié)核患者中約9.8%為耐多藥結(jié)核[2]。耐多藥結(jié)核病患者，因?qū)Y(jié)核病治療一線藥物中兩個(gè)最有效藥物——異煙肼和利福平均已產(chǎn)生耐藥[3]，因此在治療方案的選擇上更為有限。

支持此次青少年新適應(yīng)癥獲批的一項(xiàng)單臂、開放性Ⅱ期研究[4]表明，在基線培養(yǎng)陽性的耐多藥肺結(jié)核青少年患者亞組中，經(jīng)過前2周400 mg每日1次，之后22周200 mg每周3次的斯耐瑞?聯(lián)合用藥方案治療后，第24周培養(yǎng)轉(zhuǎn)陰率為75.0%，與先前在耐多藥肺結(jié)核成人研究中觀察到的結(jié)果相似。另外一項(xiàng)來自中國的真實(shí)世界回顧性研究[5]顯示，含斯耐瑞?的用藥方案第4周和24周痰涂片的陰轉(zhuǎn)率均為100%。在療程方面，2022年WHO耐藥結(jié)核治療指南[6]中推薦的9-11個(gè)月含貝達(dá)喹林全口服短程方案同樣適用于青少年。

作為四十多年來首個(gè)具有全新作用機(jī)制的新型結(jié)核病藥物[7]，斯耐瑞?已于2016年獲批成人耐多藥肺結(jié)核適應(yīng)癥，此次斯耐瑞?青少年新適應(yīng)癥的獲批將為青少年患者帶來全新選擇[8]。

楊森制藥全球藥物研發(fā)副總裁、亞太研發(fā)中心負(fù)責(zé)人李自力博士表示：“得益于國家藥品監(jiān)督管理局鼓勵(lì)兒童用藥研發(fā)的相關(guān)政策和以科學(xué)為本的創(chuàng)新舉措, 斯耐瑞?青少年耐多藥肺結(jié)核適應(yīng)癥是我們過去15個(gè)月獲批的第四個(gè)兒童相關(guān)的適應(yīng)癥。在楊森，我們致力于開發(fā)創(chuàng)新療法幫助耐多藥肺結(jié)核患者?！?/p>

楊森中國總裁鄭磊女士表示：“楊森了解中國在耐多藥結(jié)核病治療領(lǐng)域的醫(yī)療衛(wèi)生需求和所面臨的諸多挑戰(zhàn)，從首次獲批到適應(yīng)癥使用人群擴(kuò)展至青少年，我們始終將患者未被滿足的治療需求作為工作重心。未來，我們將一如既往地與多方合作伙伴共同努力，提高這一創(chuàng)新治療方案的可及性，為更多的中國耐多藥肺結(jié)核患者帶來福音和希望?！?/p>

關(guān)于斯耐瑞?（富馬酸貝達(dá)喹啉片）

本品是一種二芳基喹啉類抗分枝桿菌藥物，作為聯(lián)合治療的一部分，適用于治療成人和青少年（12歲至＜18歲且體重≥30 kg）耐多藥肺結(jié)核（MDR-TB）。只有當(dāng)不能提供其他有效的治療方案時(shí)，方可使用本品。

本品應(yīng)在直接面視督導(dǎo)下治療。本品僅在與其他抗分枝桿菌藥物聯(lián)合治療時(shí)使用。本品應(yīng)該與至少3種對(duì)患者M(jìn)DR-TB分離菌株敏感的藥物聯(lián)合治療。如果無法獲得體外藥敏結(jié)果，可將本品與至少4種可能對(duì)患者M(jìn)DR-TB分離菌株敏感的藥物聯(lián)合治療。

本品的推薦劑量是400mg口服，每日1次，用藥2周；然后200mg，每周3次，用藥（每次服藥至少間隔48小時(shí)）22周（治療的總持續(xù)時(shí)間是24周）。

關(guān)于一項(xiàng)單臂、開放性臨床Ⅱ期研究

TMC207-C211是一項(xiàng)單臂、開放性兒科臨床試驗(yàn)，旨在評(píng)價(jià)本品聯(lián)合背景治療方案在12歲至＜18歲的確診或很可能患有肺MDR-TB的患者中的藥代動(dòng)力學(xué)、安全性和耐受性。該研究入組了15例14歲至＜18歲的患者。患者的中位年齡為16歲，80%為女性，53%為黑種人，33%為白種人，13%為亞洲人。該研究未入組12至＜14歲的患者。本品的給藥方案為：前2周400 mg每日1次，之后22周200 mg每周3次。

[1] World Health Organization. Global Tuberculosis Report 2022.

[2] Song WM, Li YF, Liu YX, et al. Drug-Resistant Tuberculosis Among Children: A Systematic Review and Meta-Analysis. Front Public Health. 2021.

[3] Centers for Disease Control and Prevention. Provisional CDC guidelines for the use and safety monitoring of bedaquiline fumarate (Sirturo) for the treatment of multidrug-resistant tuberculosis. 2013 Oct 25;62(RR-09):1-12.

[4] Moodliar R, Aksenova V, Frias MVG, van de Logt J, Rossenu S, Birmingham E, Zhuo S, Mao G, Lounis N, Kambili C, Bakare N. Bedaquiline for multidrug-resistant TB in paediatric patients. Int J Tuberc Lung Dis. 2021.

[5] Wu HY, et al. J Paediatr Child Health. 2021 Jul 29.

[6] World Health Organization. WHO consolidated guidelines on tuberculosis. Module 4: treatment - drug-resistant tuberculosis treatment. 2022.

[7] 中華醫(yī)學(xué)會(huì)結(jié)核病學(xué)分會(huì),抗結(jié)核新藥貝達(dá)喹啉臨床應(yīng)用專家共識(shí)編寫組. 抗結(jié)核新藥貝達(dá)喹啉臨床應(yīng)用專家共識(shí)[J]. 中華結(jié)核和呼吸雜志,2018,41(6):461-466.

[8] World Health Organization. WHO consolidated guidelines on tuberculosis. Module 5: management of tuberculosis in children and adolescents. 2022.